코오롱생명과학, KLS-2031 FDA 임상1상‧2a상 IND 승인

신경병증성 통증 유전자치료제로 美 FDA 새로운 도전

올해부터 미국에서 18명을 대상으로 임상을 시작해 24개월 동안 관찰 예정

코오롱생명과학은 신경병증성 통증 유전자 치료제인 KLS-2031(이하 KLS-2031)의 미국 1상, 2a상 임상 진행을 위한 FDA의 IND 승인이 완료했다고 11일 밝혔다.

신경병증성 통증 유전자치료제인 ‘KLS-2031’은 세계 최초 골관절염 세포유전자치료제인 ‘인보사’의 후속 파이프라인으로 기존 신경병증성 통증 치료 방식과는 달리 유전자를 이용한 주사 요법의 치료제다.

신경병증성 통증이란 신체의 손상이 아닌 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 통증을 말한다. 난치성이며 만성적으로 오래 지속되는 특성이 있으며 일반인의 경우 통증으로 느끼지 못하는 자극이지만 환자들에게는 극심한 고통을 주는 감각신경계 질환이다.

‘KLS-2031’은 2개의 ‘아데노 부속 바이러스 전달체(AAV vector)’에 3개의 치료 유전자(GAD65, GDNF, IL-10)를 탑재한 유전자치료제다.

첫 번째 전달체에는 ‘GAD65’유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증신호를 억제하는 작용을 하며 두 번째 전달체에는 ‘GDNF’와 ‘IL-10’ 유전자를 탑재해 각각 손상된 신경을 보호하고 염증을 막는 작용을 하게 된다.

시술방식은 1회 국소 주사로 진통 효능이 장기간 지속되도록 개발됐으며 기존의 치료제로는 효과를 보지 못하는 신경병증성 통증을 겪고 있는 환자들을 타깃으로 하고 있다.

코오롱생명과학이 미국에서 진행 할 이번 1상‧2a상의 계획은 미국 2개 임상기관을 통해 안전성 및 유효성 평가를 목적으로 연내에 임상을 개시할 예정이며, 시험대상은 18명으로 투약 후 24개월 관찰을 할 계획이다.

이우석 코오롱생명과학 대표는 “세계 최초 골관절염 유전자치료제인 인보사의 성공적인 상업화 이후 후속파이프라인으로 연구‧개발 중인 KLS-2031의 미국 FDA의 임상승인은 코오롱생명과학이 글로벌시장에서 유전자치료 전문기업으로 인정받고, 국내의 최첨단 유전자 연구수준을 해외 바이오시장에 한층 더 알릴 수 있는 긍정적인 기회가 될 것”이라고 밝혔다.