온코닉테라퓨틱스 '네수파립' 소세포폐암 美 FDA 희귀의약품 승인

췌장암, 위암 이어 소세포폐암까지 동일 후보물질 연속 지정

온코닉테라퓨틱스 연구소 ⓒ온코닉테라퓨틱스

온코닉테라퓨틱스는 차세대 이중표적 합성치사 항암 신약 후보물질인 ‘네수파립’이 소세포폐암(SCLC)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받았다고 24일 밝혔다.

네수파립은 2021년 췌장암, 2025년 위암 치료제로 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 이번 소세포폐암을 적응증으로 추가하며 다암종 항암 신약으로서의 가능성을 입증했다.

소세포폐암은 빠른 증식과 조기 전이, 높은 재발률로 인해 대표적인 난치성 암종으로 분류된다. 1차 치료 이후 재발 시 치료 선택지가 제한적이며 장기 생존율 개선이 여전한 과제로 남아 있어 새로운 기전의 치료제에 대한 의료적 수요가 높은 영역이다.

FDA 희귀의약품 지정은 미국 희귀질환법에 근거해 요건 충족 여부와 치료 가능성에 대한 의학적 근거 및 그에 따른 개발 필요성 등을 검토해 부여되는 제도다. FDA 승인 신약의 절반은 희귀의약품일 정도로 높은 비중을 차지하고 있고, 허가 시 7년 간의 독점권을 부여 받는다는 점에서 글로벌 신약 개발 과정에서 전략적으로 활용되는 제도로 인식된다.

네수파립은 PARP와 탄키라제(TNKS)를 동시에 저해하는 이중기전 합성치사 항암제로 기존PARP 저해제와 차별화된 신약 후보물질이다.

온코닉테라퓨틱스는 네수파립의 췌장암 임상 2상, 셀트리온의 ‘베그젤마’ 병용 난소암 임상 2상, PD-1 항체 ‘키트루다’ 병용 자궁내막암 적응증에서 연구자주도 임상 2상 및 위암 1b·2상을 진행 중이다.

네수파립은 그간 치료제가 부족했던 적응증들에서 다암종 항암 신약의 성공 기대감을 높여가고 있다. 특히 4가지 적응증이 임상 2상 단계에 동시에 진입해 있는 만큼, 임상 1상을 통해 확인하는 안전성 및 내약성이 이미 검증됐다는 점에서 글로벌 시장의 관심이 높아지고 있다.

온코닉테라퓨틱스는 복제 스트레스 및 DNA 손상 반응 의존성이 높은 암종을 중심으로 네수파립의 적응증 확장을 지속적으로 모색할 계획이다.

온코닉테라퓨틱스 관계자는 “암세포의 두 핵심 생존축을 동시에 억제하는 기전의 가능성이 FDA로부터 좋은 평가를 받은 만큼 네수파립이 재발 및 치료 저항성 소세포폐암 환자에게 새로운 치료 대안을 제시할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.