HLB, 담관암 치료제 '리라푸그라티닙' FDA 사전 미팅 신청

"우수한 임상 결과 기반 내년 여름 승인 목표"

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HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 30일(현지시간) 담관암 치료제 ‘리라푸그라티닙’의 신약 허가 신청을 위해 미국 식품의약국(FDA)에 사전 미팅(Pre-NDA)을 신청했다고 밝혔다.

Pre-NDA 미팅은 신약허가신청(NDA) 제출에 앞서 FDA와 임상 결과, 제출 자료 구성, 허가 전략 등을 사전에 조율하는 절차로 신약 승인 가능성을 높이기 위한 핵심 절차다.

리라푸그라타닙은 FGFR2 융합 담관암 환자를 대상으로 한 초기 임상에서 뛰어난 치료 효과와 높은 표적 선택성, 우수한 내약성이 입증되며 2023년 FDA 혁신신약으로 지정됐다. 이에 따라 NDA 제출시 우선심사 대상으로 지정될 가능성이 높다. 우선심사 지정시 기간도 기존 10개월에서 6개월로 단축된다.

실제 FGFR2 융합 변이 담관암 환자를 대상으로 진행한 글로벌 임상2상 결과 독립평가위원회(IRC) 기준으로 평가한 객관적 반응률(ORR)과 반응 지속기간(DOR) 등 주요 유효성 지표에서 기존 치료제를 뛰어넘는 우수한 효과가 확인됐다. 완전관해(CR) 사례도 보고됐다.

안전성 측면에서도 설사, 고인산혈증 등 주요 부작용의 발생률이 기존 허가 치료제 대비 현저히 낮게 나타나며 베스트-인-클래스(계열 내 최고) 약물로서의 차별성과 경쟁력이 입증됐다.

Pre-NDA 미팅은 통상적으로 신청 후 60일 이내에 개최되는 만큼 회사 측은 오는 9월 말쯤 미팅이 열릴 것으로 예상하고 있다.

현재 엘레바는 Pre-NDA 미팅을 앞두고 FDA와 협의할 핵심 쟁점을 중심으로 자료 제출을 준비하는 한편 신약허가신청(NDA)의 성공 가능성을 극대화하기 위해 임상 데이터를 포함한 핵심 자료를 면밀히 점검하고 있다고 밝혔다.

한용해 HLB그룹 최고기술책임자(CTO)는 “글로벌 임상 2상에서 확보한 IRC 기준 주요 데이터는 내년 ASCO GI 2026에서 발표될 예정이며 담관암 2차 치료제에 대한 NDA 제출도 예정된 일정에 맞춰 차질 없이 진행되고 있다”고 말했다.

이어 “암종에 관계없이 FGFR2 변이를 표적하는 암종불문 치료제 허가를 목표로 한 글로벌 확장 임상 역시 순조롭게 진행 중”이라고 설명했다.