식약처, 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 '피아스카이주' 허가

12세 이상 소아 대상 첫 허가

식품의약품안전처 전경 ⓒ데일리안DB

식품의약품안전처는 40kg 이상인 성인 및 12세 이상 소아의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료에 사용하는 로슈의 희귀의약품 ‘피아스카이주(크로발리맙)’를 24일 허가했다고 밝혔다.

PHN은 후천성 조혈모세포 장애로 용혈 현상으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환이다. 피아스카이주는 PNH 환자에서 보체 매개 혈관 내 용혈을 억제한다.

이 약은 소아 대상 첫 허가로서, 이번 허가를 통해 성인 및 12세 이상의 소아 PHN 환자들의 치료제 선택 폭이 넓어질 것으로 기대된다.

식약처 관계자는 “앞으로도 규제 과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급돼 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정”이라고 밝혔다.