람제데주10밀리그램 첫 허가…알파-만노사이드축적증 치료 길 열려

식품의약품안전처 전경. ⓒ데일리안DB

알파-만노사이드축적증 환자를 위한 치료제가 국내에서 처음 허가됐다. 그동안 승인된 치료제가 없던 희귀질환으로 치료 선택지가 생겼다.

12일 식품의약품안전처에 따르면 알파-만노사이드축적증 환자의 비중추신경계 증상 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 람제데주10밀리그램이 이날 허가됐다. 성분은 벨마나제알파다.

알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소가 부족해 만노스가 포함된 올리고당이 체내에 축적되는 질환이다. 안면과 골격 이상 면역결핍 등 다양한 증상이 나타난다.

이번에 허가된 의약품은 유전자재조합 알파-만노사이드분해효소다. 환자에게 부족한 효소를 보충해 장기 내 올리고당 축적을 줄인다. 이를 통해 비중추신경계 증상 완화를 돕는다.

식약처는 이번 허가로 알파-만노사이드축적증 환자에게 새로운 치료 기회가 제공될 것으로 보고 있다. 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 희귀질환 치료제가 신속히 공급될 수 있도록 지원할 계획이다.