GC녹십자, 국제 포럼서 '리소좀 축적 질환 치료제' 개발 현황 공유

산필리포증후군 치료제 비임상 결과 발표…인지 능력 개선 확인

2월 2일부터 6일(현지시간)까지 미국 샌디에고에서 열린 ‘WORLD 심포지엄 2026’에서 녹십자 연구원들이 GC1130A 비임상 결과를 포스터로 발표하고 있다. ⓒGC녹십자

GC녹십자는 미국 샌디에고에서 개최된 ‘WORLD 심포지엄 2026’에서 리소좀 축적 질환(LSD) 관련 치료제 개발 현황을 발표했다고 11일 밝혔다.

이번 심포지엄에서 GC녹십자는 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 후보물질 ‘GC1130A’의 비임상 결과 포스터 발표를 진행했다.

산필리포증후군은 유전자 결함으로 체내에 ‘헤파란 황산염’이 축적돼 발생하는 질환으로 심각한 뇌 손상을 동반한다. GC녹십자는 GC1130A의 치료 효과를 높이기 위해 뇌실 내에 직접 약물을 투여하는 방식(ICV)으로 개발을 진행 중이다.

비임상 동물실험 결과 GC1130A를 투여한 질환 동물 모델의 뇌에서 헤파란 황산염 수치가 유의미하게 감소했으며, 이에 따라 뇌 내 염증 감소와 인지 능력 개선을 확인했다.

또한 인지 능력 확인을 위해 시행한 모리스 수중 미로 테스트에서는 GC1130A를 투여 받은 질환 동물 모델이 정상 쥐와 유사한 수준으로 학습 및 기억 능력이 회복된 결과를 얻었다.

GC1130A는 현재 미국, 한국에서 임상 1상을 진행하고 있으며, 미국 식품의약국(FDA)로부터 패스트트랙으로 지정된 바 있다. 회사는 올해 임상 1상을 마무리하고, 2030년 이전에 상용화하는 것을 목표로 하고 있다.

GC녹십자는 파브리병 치료물질 ‘HM15421·GC1134A’ 글로벌 임상 1·2상 연구자 회의에도 참여해 코호트 1 대상자의 안전성 지표와 예비 약동학(PK) 및 약력학(PD) 데이터를 공유하고 향후 임상 전략에 대해 논의했다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 심포지엄에서 글로벌 전문가와의 논의를 통해 자사가 개발 중인 리소좀축적질환 파이프라인의 가능성을 다시 한번 확인했다”며 “현재 진행 중인 글로벌 임상에 더욱 속도를 내 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.