식약처, 희귀 혈우병 A 치료제 알투비오주 허가

식품의약품안전처 전경. ⓒ데일리안DB

혈우병 A 환자의 치료 환경에 변화가 생겼다. 기존보다 투여 간격을 늘린 지속형 치료제가 허가되면서 장기 치료 부담을 줄일 수 있는 선택지가 추가됐다.

식품의약품안전처는 23일 희귀 혈우병 A 치료제 ‘알투비오주’를 허가했다. 이 약은 유전자재조합 혈액응고8인자 제제로 성인과 소아 혈우병 A 환자의 출혈 예방과 관리를 목적으로 사용된다. 기존 치료제보다 반감기를 연장해 주 1회 투여가 가능하다는 점이 특징이다.

혈우병 A는 혈액응고8인자가 결핍돼 작은 외상에도 출혈이 반복되는 희귀질환이다. 관절과 연조직 출혈이 누적되면 일상생활에 큰 제약이 따른다. 치료제 투여 빈도가 잦을수록 환자와 보호자의 부담도 커질 수밖에 없다.

알투비오주는 기존 허가 의약품 대비 투여 주기를 늘린 지속형 제제로 분류된다. 치료 효과를 유지하면서도 주사 횟수를 줄일 수 있어 환자 편의성 개선이 기대된다.

식약처는 이 약을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계 대상에 포함해 심사와 허가 절차를 진행했다. 개발 초기 단계부터 지원하는 제도를 적용해 허가까지 걸리는 시간을 단축했다는 설명이다.

이번 허가로 성인과 소아 혈우병 A 환자의 치료 접근성이 넓어질 것으로 전망된다. 희귀질환 치료제에 대한 신속 심사와 공급 확대 기조도 이어질 가능성이 있다.