헬릭스미스 “미완의 성공이지 임상3상 실패 아냐”

시판허가 시기 단축 위해 최선을 다할 것

6개월 이내 후속 임상 시작해 2021년 종료 계획

시판허가 시기 단축 위해 최선을 다할 것
6개월 이내 후속 임상 시작해 2021년 종료 계획

헬릭스미스가 글로벌 임상3상 일부 결과 발표가 연기된 당뇨병성신경병증 치료제 후보물질인 ‘엔젠시스’를 두고 ‘미완의 성공’이라고 자평했다. ⓒ헬릭스미스

헬릭스미스가 위약(僞藥·placebo) 혼용 가능성으로 글로벌 임상 3상 일부 결과 발표가 연기된 당뇨병성신경병증 치료제 후보물질인 ‘엔젠시스’를 두고 ‘미완의 성공’이라고 자평했다. 결과는 도출하지 못했지만 확실한 효과를 확인했다는 것이다.

헬릭스미스는 26일 프레스센터에서 기자간담회를 열고 엔젠시스 글로벌 임상 3상과 관련해 “시험 약물의 안전성이 2상에 이어 3상 결과에서도 확인됐다”고 밝혔다.

위약 혼용 문제 환자를 제외한 438명의 피험자를 대상으로 분석한 결과 통증 감소 효과가 3개월과 6개월 시점에서 모두 통계적으로 유의한 결과가 나타났다고 강조했다.

김 대표는 “아직 결과가 나오지 않아 실패라고 볼 수 있지만, 약물 효과는 큰 스케일에서 다시 한 번 확인했다”며 “그래서 미완의 성공으로 본다. 10개월, 15개월 정도 연기됐을 뿐인 그래서 좀 더 시간을 갖고 기다려야하는 성공이라고 자평하고 있다”고 설명했다.

향후 계획과 시판 허가 시점에 대해서도 언급했다. 김 대표는 “시판 허가 목표 날짜는 사실 원래 목표의 날짜와 크게 다르지 않다”며 “짧으면 10개월, 늦으면 15개월 차이가 날 뿐”이라고 강조했다.

이어 “임상 규모를 줄여 2~3개를 진행할 예정으로, 임상 질 관리(quality control)를 최고 수준으로 강화해 최상의 결과를 도출할 수 있도록 하겠다”며 “6개월 이내 후속 3상을 시작해 2021년 임상을 종료할 것”이라고 예고했다.

역량이 부족해 이번 사태가 발생한 게 아니냐는 지적에는 “통계적으로 임상 3상에서 40%는 실패는 상황으로 이에 글로벌 빅파마들도 최근 임상 3상도 안하고 시판허가를 받으려는 전략을 구사한다”며 “코오롱 인보사, 신라젠 펙사벡, 그리고 저희 엔젠시스 등 3건을 두고 국내 바이오기업의 역량을 이야기하는데 아직 이를 판단할 시기가 아니다”고 설명했다.

또 “앞으로 더 많은 실패가 있을 수 있지만 감수해야 한다. 그래야만 바이오텍이 성공한다”며 “실패에 매질을 하고 마녀사냥하면 본질을 보지 못하고 도전 자체가 무너질 수 있다”고 우려했다.

그는 “현재 엔젠시스는 6가지 적응증을 대상으로 한 임상을 진행 중이며, 이번 DPN 임상에서 최종 결과 도출은 못했지만 약물의 가치를 다시 한 번 확인할 수 있었다”며 “이를 전화위복·와신상담의 기회 삼아 루게릭병과 샤르코마리투스병을 대상으로 한 희귀의약품 지정 등 반전의 기회로 삼아 2025년 전 세계에서 유전자치료제로 가장 돈을 많이 버는 기업이 될 것”이라고 자신했다.

한편, 김 대표는 530억원 규모의 증여 계획에 대해선 “증여세 낼 여력이 없어서 취소하고 싶은 마음이 굴뚝같다. 다음주 중 결론내서 밝히겠다”며 말을 아꼈다.