한미약품 '랩스트리플아고니스트', 유럽서 희귀약 추가 지정

한미약품 6개 혁신신약, 미국·유럽 등에서 희귀약 지정 총 19건

랩스트리플아고니스트 5건… 국내 제약사 개발 신약 중 최다

한미약품은 최근 유럽의약품청(EMA)이 랩스트리플아고니스트를 원발 담즙성 담관염(PBC, Primary biliary cholangitis) 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정했다고 10일 밝혔다. ⓒ한미약품

한미약품은 최근 유럽의약품청(EMA)이 '랩스트리플아고니스트'(LAPSTriple Agonist)를 원발 담즙성 담관염(PBC, Primary biliary cholangitis) 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정했다고 10일 밝혔다.

이로써 랩스트리플아고니스트는 미국 FDA로부터 세 건, EMA로부터 두 건 등 총 다섯 건의 희귀의약품 지정을 받았다. 랩스트리플아고니스트는 FDA와 EMA로부터 각각 원발 담즙성 담관염과 원발 경화성 담관염 적응증으로 희귀약 지정을 받았으며, FDA로부터는 특발성 폐 섬유증 치료를 위한 희귀약 지정도 받은 바 있다.

이번 추가 지정에 따라 한미약품은 6개 파이프라인에서 10가지 적응증으로 총 19건(FDA 9건, EMA 7건, 한국 식약처 3건)의 희귀의약품 지정 기록을 보유하게 됐다. 이는 국내 제약사 중 가장 많은 기록이다.

FDA 및 EMA의 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 유럽의 경우 허가신청 비용 감면, 동일계열 제품 중 최초 시판허가 승인 시 10년간 독점권 부여 등의 혜택을 준다.

자가면역성 질환인 원발 담즙성 담관염은 간내 담도의 원인 미상 염증 및 섬유화로 인해 발생되는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환이다. 담관이 점진적으로 파괴돼 담관 폐쇄 및 간조직 손상을 유발하며, 심할 경우 간 이식이 필요한 상황에 이른다.

랩스트리플아고니스트는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체의 동시 활성화 작용을 하는 삼중작용제다. 다중 약리학적 효과를 바탕으로 과도한 간 담즙산 축적을 감소하고, 간 염증 및 섬유증을 억제해 각종 자가면역간질환 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대된다.

권세창 한미약품 사장은 "삼중작용 바이오신약 랩스트리플아고니스트가 다양한 적응증에서 의미있는 잠재력을 지속적으로 확보해 나가고 있다"며 "희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 랩스트리플아고니스트 개발과 상용화에 최선을 다하겠다"고 말했다.